Η πονεσιμόδη είναι ένας από στόματος, ενεργός ανοσοτροποποιητής του εκλεκτικού υποδοχέα της 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης (S1P1). Η πονεσιμόδη αποτρέπει τη μετακίνηση των λεμφοκυττάρων από τους λεμφαδένες, μειώνοντας έτσι τον αριθμό των λεμφοκυττάρων που κυκλοφορούν στο αίμα και προλαμβάνοντας τη διείσδυση των λεμφοκυττάρων σε ιστούς-στόχους. Η μείωση του αριθμού των λεμφοκυττάρων είναι ταχεία, δοσο-εξαρτώμενη, διατηρείται με τη σταθερή δοσολογία και αναστρέφεται γρήγορα μετά τη διακοπή της χορήγησης. Τα αρχικά αποτελέσματα δείχνουν ότι η πονεσιμόδη δεν προκαλεί λεμφοτοξικότητα καταστρέφοντας τα λεμφοκύτταρα ή παρεμβαίνοντας στην κυτταρική τους λειτουργία. Άλλα κύτταρα του αίματος όπως π.χ. τα κύτταρα του εγγενούς ανοσοποιητικού συστήματος, σε μεγάλο βαθμό δεν επηρεάζονται. Συνεπώς, η πονεσιμόδη θεωρείται ένας νέος και πολλά υποσχόμενος παράγοντας για την αντιμετώπιση διαφόρων αυτοάνοσων διαταραχών. ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΜΕΛΕΤΗ OPTIMUM H ΟPTIMUM (Oral Ponesimod versus Teriflunomide In relapsing Multiple Sclerosis) είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, παράλληλων ομάδων, ελεγχόμενη με ενεργό φάρμακο μελέτη ανωτερότητας φάσης ΙΙΙ για τη σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της πονεσιμόδης συγκριτικά με την τεριφλουνομίδη σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RMS). Η μελέτη έχει ως στόχο να προσδιορίσει αν η πονεσιμόδη είναι πιο αποτελεσματική συγκριτικά με την τεριφλουνομίδη στη μείωση των υποτροπών. Στη μελέτη αναμένεται να συμμετάσχουν περίπου 1.100 ασθενείς, που θα τυχαιοποιηθούν σε 2 ομάδες με αναλογία 1:1 λαμβάνοντας πονεσιμόδη 20mg/ημέρα ή τεριφλουνομίδη 14mg/ημέρα. Η διάρκεια της θεραπείας είναι 108 εβδομάδες και η μελέτη αναμένεται να διαρκέσει λίγο παραπάνω από 3 χρόνια. ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΜΕΛΕΤΗ ΦΑΣΗΣ IIb ΓΙΑ ΤΗ ΧΡΗΣΗ ΠΟΝΕΣΙΜΟΔΗΣ ΣΤΗΝ ΠΟΛΛΑΠΛΗ ΣΚΛΗΡΥΝΣΗ Η απόφαση της Actelion να προχωρήσει, από τον Απρίλιο του 2015, σε κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ βασίστηκε στη μελέτη ανεύρεσης δοσολογικού σχήματος, φάσης ΙΙb, με την πονεσιμόδη σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση. Συνολικά 464 ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε αυτή τη μελέτη, οπότε και αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα, η ασφάλεια και η ανοχή τριών δόσεων πονεσιμόδης (10, 20 και 40mg την ημέρα) έναντι εικονικού φαρμάκου, που χορηγούνταν μια φορά ημερησίως για 24 εβδομάδες. Ως πρωτεύον καταληκτικό σημείο αυτής της μελέτης ορίστηκε ο συνολικός αριθμός νέων βλαβών, ενισχυόμενων με τη χορήγηση του γαδολινίου σε Τ1 - Μαγνητική Ακολουθία (Τ1-weighted MRI) κατά τις εβδομάδες 12, 16, 20 και 24, μετά την έναρξη του φαρμάκου της μελέτης. Ένα βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης αυτής ήταν η ετήσια συχνότητα υποτροπών κατά τις 24 εβδομάδες θεραπείας. Οι ασθενείς που ολοκλήρωσαν 24 εβδομάδες θεραπείας είχαν την ευκαιρία να εισέλθουν στη μελέτη επέκτασης. Αυτή η μελέτη, που συνεχίζεται ακόμη, ερευνά τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια, την ανοχή και την αποτελεσματικότητα των 10 και 20 mg πονεσιμόδης/ημέρα σε ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, με διπλά τυφλή μεθοδολογία. Η μελέτη συνεχίζει να παρέχει πληροφορίες για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της πονεσιμόδης για αυτήν την ένδειξη, ενώ κάποιοι ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία για περισσότερο από 6 χρόνια. ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗΝ ΠΟΛΛΑΠΛΗ ΣΚΛΗΡΥΝΣΗ Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μια αυτοάνοση διαταραχή του κεντρικού νευρικού συστήματος και αποτελεί την πιο κοινή αιτία προοδευτικής νευρολογικής αναπηρίας σε νεαρούς ενήλικες. Είναι μια ασθένεια που προκαλείται από μια σειρά γεγονότων, όπως η ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος, οι οξείες εστιακές φλεγμονώδεις απομυελινωτικές βλάβες με περιορισμένη επαναμυελίνωση και νευρωνική απώλεια, με αποκορύφωμα τη διαμόρφωση χρόνιων πολυεστιακών πλακών σκλήρυνσης στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Οι ασθενείς που ζουν με Πολλαπλή Σκλήρυνση βιώνουν ποικίλα κλινικά συμπτώματα με απρόβλεπτη εξέλιξη και ποικίλη πρόγνωση. Ένας μεγάλος αριθμός των συμπτωμάτων και σημείων της Πολλαπλής Σκλήρυνσης είναι αποτέλεσμα της απομυελίνωσης των νευρικών ινών και της απώλειας νευρώνων, με αντίστοιχη επιβράδυνση ή παρεμπόδιση της νευρωνικής αγωγιμότητας στις προσβεβλημένες θέσεις του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού. Επαναλαμβανόμενα επεισόδια της νόσου μπορούν να οδηγήσουν σε προοδευτική απώλεια της νευρολογικής λειτουργίας. Η συχνότητα εμφάνισης της Πολλαπλής Σκλήρυνσης ανέρχεται σε περίπου 7 περιστατικά ανά 100.000 άτομα κατ’ έτος. Παρότι η ακριβής αιτία εμφάνισης της Πολλαπλής Σκλήρυνσης παραμένει άγνωστη, ο επιπολασμός κυμαίνεται, ανάλογα με την εθνική καταγωγή ή το γεωγραφικό πλάτος, από 50 έως 120 περιστατικά ανά 100.000 άτομα. Είναι ευρέως αποδεκτό ότι αποτελεί μια ανοσοποιητική, απομυελινωτική διαταραχή που επισπεύδεται σε γενετικά ευαίσθητα άτομα εξαιτίας άγνωστων περιβαλλοντικών παραγόντων. Η Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) είναι ο πιο κοινός τύπος της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (MS), προσβάλλοντας περίπου το 85% των ασθενών με Πολλαπλή Σκλήρυνση τη στιγμή της διάγνωσης. Η Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) χαρακτηρίζεται από απρόβλεπτα επεισόδια οξείας επιδείνωσης της νευρολογικής λειτουργίας, που ονομάζονται υποτροπές. Στην Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS), αυτές οι υποτροπές συνήθως ακολουθούνται από περιόδους ύφεσης. Ένας ασθενής που έχει διαγνωστεί με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RMS) έχει βιώσει τουλάχιστον 2 υποτροπές και φέρει εγκεφαλικές βλάβες συμβατές με Υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RMS). Μερικοί ασθενείς που βρίσκονται σε πρώιμο στάδιο δευτερογενούς, προϊούσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης εξακολουθούν να βιώνουν υποτροπές. Στο κλινικό πρόγραμμά φάσης ΙΙΙ της Actelion θα ενταχθούν ασθενείς που εμφανίζουν υποτροπές, ανεξαρτήτως της μορφής Πολλαπλής Σκλήρυνσης από την οποία πάσχουν Λίγα λόγια για την ACTELION Με περισσότερα από 15 χρόνια καινοτόμου κλινικής έρευνας για την Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση (ΠΑΥ), η φαρμακευτική εταιρεία βιοτεχνολογίας Actelion ...